Redacción (Fuente externa).- La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) para el tratamiento de ciertas personas con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis tipo II o MPS II).
La patología es un trastorno lisosomal hereditario, ligado al cromosoma X muy raro y a menudo grave que afecta a niños, casi exclusivamente varones, poco común en el que se acumulan moléculas de azúcar llamadas glicosaminoglicanos dentro de los lisosomas de las células.
Según los especialistas, esta acumulación de sustrato afecta el desarrollo físico y mental, provocando anomalías en el esqueleto, el corazón, el sistema respiratorio, el cerebro y otros órganos.
El comisionado de la FDA, Marty Makar, recordó que la entidad tiene la capacidad de hacer dos cosas: primero, ejercer flexibilidad regulatoria; y segundo, cumplir con nuestra obligación legal de aprobar medicamentos basándonos en ‘pruebas sustanciales’ de eficaci.
“Hoy es un día trascendental para los niños y sus familias que luchan contra el síndrome de Hunter . Seguiremos haciendo todo lo posible para acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras”, declaró.
Personas con síndrome de Hunter
De su lado, Tracy Beth Hoeg, directora Interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER pos sus siglas en inglés), expresó que Avlayah es el primer producto aprobado para tratar las complicaciones neurológicas del síndrome de Hunter.
“Esta aprobación acelerada se basó en un criterio de valoración indirecto: la reducción del heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo, que el equipo de revisión determinó que era razonablemente probable que predijera el beneficio clínico de Avlayah”, explicó.
Indicó que el heparán sulfato es uno de los glicosaminoglicanos que se acumulan en el organismo en este trastorno y está relacionado con el daño orgánico que se produce en la primera infancia.
Dijo que el titular de la solicitud del fármaco, Denali Therapeutics, realiza un ensayo clínico aleatorizado con más del 95 % de los participantes inscritos para evaluar el beneficio clínico de este producto.
“Mientras tanto, las familias con niños pequeños con síndrome de Hunter tendrán acceso a un producto que puede modificar favorablemente el curso de la enfermedad en el momento crucial de la vida en el que existe el mayor potencial de beneficio”, manifestó.
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